Serena Di GiovanniUna molecola responsabile di gravi complicanze, spesso letali, in alcune malattie reumatologiche, è stata 'scoperta' dai ricercatori dell'ospedale pediatrico 'Bambino Gesù' di Roma, insieme al meccanismo che ne è alla base. I risultati della ricerca aprono nuove prospettive nella diagnosi rapida e nel monitoraggio di una malattia potenzialmente mortale, come la sindrome da attivazione macrofagica (Mas). 'Interferone-gamma' (IFN-y): questo il nome della molecola riconosciuta responsabile dell'insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica (Mas), raro disordine del sistema immunitario che risponde in maniera abnorme a un agente scatenante. La complicanza si presenta nel 10-20% dei bambini colpiti da alcune patologie reumatologiche. A seconda delle forme, può causare la morte nel 10-30% dei casi. E, al 'Bambino Gesù' vengono seguiti circa 10 piccoli pazienti ogni anno. I risultati dello studio, da poco pubblicati sulla rivista scientifica 'Journal of Allergy and Clinical Immunology', aprono quindi la strada a nuove possibilità di cura per i bambini malati. La ricerca ha preso in esame il ruolo della molecola 'Interferone-gamma' nell'insorgenza della sindrome, generata da alcune cellule del sistema immunitario e coinvolta nell'innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. "Avevamo intuito", spiega il dottor Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia del 'Bambin Gesù' e direttore dello studio realizzato dalla dottoressa Giusi Prencipe e dai ricercatori del laboratorio di immuno-reumatologia, "che l'esagerata attivazione di alcune cellule del sistema immunitario fosse la causa della malattia, ma oggi, finalmente, abbiamo individuato i precisi processi molecolari coinvolti nella sua comparsa". Adesso, grazie a questa ricerca, è stato dimostrato, senza ombra di dubbio, che l'interferone-gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza, gli organi principalmente coinvolti nella Mas. Ed è stato altresì chiarito che, negli stessi organi, in risposta all'eccesso di questa molecola, vengono prodotte altre due piccole molecole dell'infiammazione che poi filtrano nel sangue, dove possono essere facilmente misurate. Queste piccole molecole rappresentano, quindi, due nuovi indicatori di malattia, la cui misurazione, tecnicamente piuttosto facile, potrebbe permettere una diagnosi più veloce e un più stretto monitoraggio della gravità della malattia. La scoperta, poi, risulta importante anche da un punto di vista terapeutico in quanto, attraverso la sperimentazione di un particolare farmaco sul modello animale, si è potuto riscontrare un effettivo miglioramento dei parametri clinici e di laboratorio. "Ad oggi", precisa il dottor De Benedetti, "la Mas viene curata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati sono tutt'altro che soddisfacenti, con una mortalità che permane inaccettabilmente alta. L'applicazione di terapie mirate ad antagonizzare specificamente IFN-y potrebbe rivoluzionare il trattamento". La ricerca è all'inizio e dovrà certamente arricchirsi di ulteriori dati. Intanto, però, uno studio clinico 'mirato' (clinical trial) con un nuovo farmaco sperimentale 'anti-Interferone-gamma' risulta già avviato presso l'ospedale pediatrico della Santa Sede, cui facciamo un enorme 'in bocca al lupo' per una ricerca che potrebbe salvare molti bambini dalla morte.


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